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华盛顿(美联社)——一种实验药物可能以一种与传统药物截然不同的方式帮助减缓早期阿尔茨海默病 今天的治疗 ——研究人员周二报告称,通过降低大脑中一种名为 tau 的蛋白质的水平。 Tau 是 有毒二人组 助长阿尔茨海默病,但之前开发针对该蛋白质的药物的尝试都失败了。两种阿尔茨海默病药物,lecanemab 和 donanemab,试图清除积聚的阿尔茨海默病药物 更为人所知的淀粉样蛋白 并可以适度减缓认知能力下降。 新发现表明百健 (Biogen) 的 diranersen 的作用不仅仅是降低 tau 水平。根据在伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议上公布的结果,这项对约 400 人进行的研究发现,有迹象表明它还可以减缓认知能力下降,在一小部分人中足以与淀粉样蛋白疗法相媲美。百健(Biogen)正计划进行一项更大规模的研究,试图证明该药物的功效。 凤凰城班纳阿尔茨海默氏症研究所的杰西卡·朗鲍姆 (Jessica Langbaum) 表示,“如果它能在下一步的测试中保持住的话,这确实是非常有希望的”,她没有参与百健 (Biogen) 的研究。 “现在还处于早期阶段,”麻省总医院布里格姆分校的雷萨·斯珀林博士警告说,她也没有参与这项研究。但“我认为这将重振人们对许多 tau 机制的兴趣和投资,而该领域需要这样做。” 这是对抗这种破坏精神疾病的多项新尝试之一,其中包括可能的 tau 疫苗,这是一种实验性心脏药物,可能对某些人有双重作用 高风险 阿尔茨海默氏症,以及帮助药物更容易通过所谓的方法 血脑屏障. 需要新方法来对抗痴呆症的主要原因 目前尚不清楚阿尔茨海默病的确切病因,该病影响着超过 700 万美国人和全球数千万人。大约在症状出现前二十年,粘性淀粉样蛋白就开始在大脑中积聚形成斑块。但仅淀粉样蛋白不足以引起阿尔茨海默病。许多科学家认为,淀粉样蛋白的积累最终会引发异常形式的 tau 蛋白在神经元中形成缠结,从而引发症状。 Diranersen 是一种反义寡核苷酸,它不会攻击 tau 蛋白的积累,而是指示 tau 蛋白生成基因减少产量。 领导这项新研究的伦敦大学学院的 Cath Mummery 博士说:“如果降低 tau 蛋白的产生,就会减少需要由小胶质细胞和大脑中的清除机制清除的异常 tau 蛋白的数量。因此,你可以使正常的清除机制有更多的能力来清除 tau 蛋白。” 如今的抗淀粉样蛋白药物是通过输注或注射的方式通过血液给药的。 Diranersen 被注射到脊髓周围的液体中,这是通往大脑的更直接的路径。 百健 (Biogen) 的 tau 药物未能实现关键研究目标,但仍然令人鼓舞百健(Biogen)的研究对象包括患有轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默氏症的人,随机将他们分配到不同剂量的 diranersen 或安慰剂。早在五月,百健(Biogen)和合作伙伴 Ionis Pharmaceuticals 就宣布,每六个月注射一次的最低剂量具有最强的效果。这是一个违反直觉的意外,意味着该研究没有达到其计划目标,即显示更高的剂量会带来更大的益处。 尽管如此,科学家们一直在焦急地等待细节,了解每年两次的脊髓注射到底有多大帮助。穆默里说,六项不同的大脑测试中的五项显示,迪拉纳森接受者的记忆力和其他认知能力仍然恶化,但速度比那些接受假注射的人要慢。她说,在一项最低剂量的测试中,认知能力下降减少了 26%,这与早期淀粉样蛋白药物测试中看到的“几乎相同”的变化。 她说,副作用包括注射部位疼痛和暂时的混乱状态,这种情况可能会在注射后几天出现并持续大约一周。但没有出现脑部炎症的迹象,而脑部炎症可能会影响抗淀粉样蛋白药物的接受者。 阿尔茨海默病研究人员还在一项广泛的新研究中针对 tau 蛋白加州大学旧金山分校上周启动了一项名为“阿尔茨海默氏症 Tau 平台”的首个研究。该项目由美国国立卫生研究院资助,将测试多种实验性抗 tau 蛋白疗法,以对抗当今的淀粉样蛋白疗法并与之相结合。加州大学旧金山分校的 Adam Boxer 博士说,首先是一种名为 AADvac1 的疫苗,旨在训练免疫系统识别和对抗 tau 蛋白中令人担忧的特定部分。 他说,“平台”方法将扩展到全国各地,允许添加其他 tau 药物进行测试,并包括尚未表现出症状的阿尔茨海默氏症相关蛋白质积累的人。 其他研究暗示了治疗阿尔茨海默病的新方法研究人员在阿尔茨海默病会议上表示,一种名为 obicetrapib 的实验性降胆固醇药物可能不仅仅有助于心脏健康。他们正在探索它是否也可以降低具有阿尔茨海默氏症遗传风险的人体内与阿尔茨海默氏症相关的蛋白质的积累。 为什么?该基因称为 APOE4,也会影响身体处理胆固醇的方式。 Obicetrapib 制造商 NewAmsterdam Pharma 计划很快开始一项研究,测试该药物的胆固醇作用是否也能降低携带一两个该基因拷贝的人患阿尔茨海默病的风险。 公司还试图通过穿透旨在保护大脑免受伤害的保护层,使阿尔茨海默病药物更快、更大剂量地进入大脑。 Denali Therapeutics 的首席执行官 Ryan Watts 将其描述为铁自然进入大脑的“搭便车”。他的公司正在利用“运输工具”技术开发针对 tau 蛋白和淀粉样蛋白的药物。 ___ 美联社健康与科学部得到霍华德休斯医学院科学教育部和罗伯特伍德约翰逊基金会的支持。美联社对所有内容全权负责。 保持事实 将 CityNews Toronto 添加为 Google 上的可信来源,以查看我们提供的更多本地故事。
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