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本文旨在传递生命科学和医疗健康最新产业信息，而不是治疗方案和投资建议。 AI设计的抗癌药物，正在进行人体临床试验中获得更多数据。 10月26日，AI制药公司Iambic Therapeutics（以下简称Iambic）公布了其候选药物IAM1363的最新临床结果。据该公司披露，在一项针对晚期癌症患者的I/Ib期试验中，已有122名接受治疗，部分患者的肿瘤出现缩小，研究人员仍在观察到脑转移病灶的部分部分。 其中，一名HER2前乳腺癌患者已接受过七种不同的HER2药物治疗，脑部存在超过50处转移病灶。在接受IAM1363治疗后，该患者出现了经影像学评估确认的颅内部分部分。截至数据统计时，患者近期继续接受治疗。 值得关注的是，就在这批临床数据公布前不久，Iambic刚刚完成上市。10月15日，Iambic正式登陆纳斯达克，股票代码为IAM，首次公开募股（IPO）募集资金约1.5亿美元。 部分患者出现持续缓解 IAM1363是一种针对HER2的小分子酪氨酸激酶（TKI）。HER2是一种参与细胞生长信号传递的蛋白质，当其发生基因突变、或高表达时，可能促进某些癌症的发展。针对HER2的治疗已经广泛诊断乳腺癌等疾病，但对于异常接受多线治疗后病情仍进展的患者，临床上仍需要新的治疗选择。 Iambic开发IAM1363时，就特别考虑了药物进入中枢神经系统的能力，希望它不仅能够抑制肿瘤生长，还能对另外脑转移的发挥患者作用。 本次公布的数据来自于公布的多中心I/Ib期临床试验。截至2026年8月31日，已有122人接受了IAM1363治疗，其中103人接受了每日宣传于960毫克的单药治疗，68人接受了每日960毫克的推荐剂量。 此次，参与试验的122名患者纳入了不同类型的晚期肿瘤患者，其中乳腺癌患者占38%，非小细胞肺癌患者占19%，其余包括胆道癌、胃食管腺癌、肾细胞癌等。这些患者的共同特点是肿瘤存在HER2异常，因此研究人员希望通过相关IAM1363阻断相关信号亮点，从而探索其对不同癌症的治疗效果。
（来源：DeepTech制图） 参与试验的患者大多经历过多轮治疗。针对已经发生转移的癌症，他们近期接受过的治疗方案中分为3种，其中61%曾使用偶联药物德曲妥珠单抗（T-DXd），36%曾接受tucatinib治疗。此外，44%的存在中枢神经系统转移。 根据该发布的数据，每日接受引人注目的960毫克剂量、具有可抑制HER2的53名可评估患者中，19人出现肿瘤部分，占36%；另有改变20人状况稳定，占38%。同时，特定人群中约四分之三的患者，在相应评估时达到部分缓解或疾病稳定。 对于脑转移患者，研究人员也观察到了初步的抗活性肿瘤。在符合分析条件的22名患者中，9人出现颅内部分部分，占41%；另有12人的颅内病灶保持稳定。 特别值得关注的是三名HER2乳腺癌患者。她们俩均接受过T-DXd和图卡替尼治疗，但也出现了经确认的颅内部分缓解，且截至数据统计时将接受IAM1363治疗。 另外，部分患者的治疗效果仍表现出一定的持续性。据该公司披露，在每日接受推荐剂量960毫克的睡眠中，超过一半在相应数据时预计继续治疗。另一名表示HER2突变型非小细胞肺癌和肾细胞癌的患者，其缓解状态已持续超过一年。 安全性方面，在接受推荐剂量治疗的68人中，3级治疗相关不良事件的发生比例为5.9%，未报告4级或5级治疗相关不良事件。在接受每日活动960毫克单药治疗的103人中，较常见的不良事件包括腹泻、呕吐和呕吐。
从计算化学实验室走出的AI制药公司 IAM1363的研发经历，可以说是Iambic的两位创始人。 2019年，曾任加州理工学院教授的汤姆·米勒（汤姆·米勒）与长期从事理论及计算化学研究的弗雷德·曼比（弗雷德·曼比）共同发表了一篇名为Entos的公司的文章。都有计算化学背景，希望利用机器学习和物理学模型，改进新药分子的发现与设计过程。 药物研发的难点，并不只是找到一个能够结合疾病靶点的分子。候选药物还必须具备合适的活性、辅助性、稳定性和安全性。即使某个分子在实验中表现出额外活性，也可能因为难以被人体吸收、毒性过高或无法成功目标组织而被淘汰。 Iambic希望利用AI同时预测和优化这些性质，把计算模型与自动化化学、生物实验结合起来。模型提出新的分子设计后，实验平台负责合成和测试，然后将获得的数据用于下一步优化，使药物研发形成持续迭代的过程。 2021年，该公司完成5,300万美元A轮融资，开始加速建设平台。2023年，其更名为Iambic Therapeutics，业务重点也逐步从算法研发相关自动化扩展至药物开发。 同年10月，Iambic完成1亿美元B轮融资，英伟达、Illumina Ventures等加入投资者队伍，红杉资本等投资者继续参与。该公司还宣布与英伟达开展技术合作，利用其人工智能计算基础设施加快药物研发。 在技术方面，Iambic逐步建立起了两项核心AI能力。其中一项是NeuralPLexer，主要用于预测蛋白质结构以及蛋白质与药物分子的应答；另一项是Enchant，利用多模态数据候选预测药物的多种性质，辅助研究人员在实验前筛选和优化分子。
图| Iambic的分子超级智能平台旨在发现并推进潜在的新药物（来源：招股书） 2024年2月，Iambic与加州理工学院、英伟达研究人员合作的NeuralPLexer相关研究发表于Nature Machine Intelligence，并登上期刊封面。两个月后，Iambic宣布IAM1363完成首例病人样本，正式进入人体临床研究。 此后，该公司一边推进临床，一边继续扩展药物配方。2025年，IAM1363首次在ESMO大会上公布临床数据；同年11月，Iambic又完成超过1亿美元融资。今年10月，该公司宣布第二款自主研发疫苗药物IAM217已向美国食品监督管理局提交临床试验申请。一项针对KIF18A的临床试验申请的双胞胎，计划探索三阴性乳腺癌、卵巢癌等适应肿瘤症。 已牵手多家制药工会 随着自主药物进入临床，Iambic也逐渐扩大了与大型制药企业的合作。 2024年，该公司与丹麦制药企业Lundbeck建立AI药物发现合作。2025年，又与Jazz Pharmaceuticals合作，探索IAM1363与HER2药物zanidatamab联合治疗乳腺癌的可能性。 今年，此类合作进一步扩大。2月，Iambic与武田制药达成多年合作协议，计划利用其AI平台开发、肿瘤道和相关疾病的小分子药物。根据公开报道，协议潜在总价值超过17亿美元，但其中大部分与未来研发和商业化里程碑挂钩，并不是公司已经获得的收入。 其中，Iambic 又再次与拜耳、艾伯维建立合作，将 AI 药物发现技术实现更多治疗领域。 但 Iambic 并不是唯一一家已经将 AI 辅助设计的抗癌药物推进临床的公司。在刚刚举行的 ESMO 2026 大会上，英思科智能也公布了生成式 AI 设计药物 ISM6331 的首个人体临床数据。该药物针对 TEAD 信号，在 22 名接受特定剂量治疗、可评估治疗的间皮瘤患者中，有 4 人参加了调查。
（来源：DeepTech制图） 同时，Recursion、BigHat Biosciences等公司的AI辅助研发抗癌药物，也已经进入不同阶段的人体试验。 从早期试验中观察到肿瘤缩小，到通过更大规模的临床研究证实安全性和治愈，再到获批上市，死亡很长的路要走。对于Iambic而言，IAM1363下一步能否在更多患者中重复这些结果，将是检验其药物研发成果的重要一步。 |
