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一家拥有 3.7 万名“员工”的生物技术公司，不需要办公室，也没有实验室，员工也不用休息。因为它的所有员工都是 AI。 近日，斯坦福大学 James Zou 团队在 Science 发表研究，公布了一套名为 Virtual Biotech 的多智能体 AI 系统。研究人员按照真实生物技术公司的组织方式，让不同 AI 智能体分别负责靶点发现、安全性评估、药物形式选择和临床研究等工作，再由一个虚拟“首席科学官”（CSO）统一协调。 在其中一项肺癌研究中，这套系统独立提出了针对 B7-H3（CD276）的抗体药物偶联物（ADC）治疗策略。几个月后，同一路线上的药物在临床试验中取得积极结果，并获得 FDA 突破性疗法认定。 3.7 万个 AI 智能体，怎样组成一家“药企”？ 发现一个药物靶点，通常不是一个科学家能够独立完成的工作。靶点是否与疾病相关，靶点在哪些细胞中表达，正常组织是否也会受到影响，究竟应该用小分子、抗体还是 ADC，以及过去类似药物为什么成功或者失败等等都需要协同。 James Zou 团队想解决的问题，就是能不能把这样一套原本由不同团队协作完成的流程交给 AI。“我们的想法是看看我们能把这推进到多远？我们能否创建一家生物技术公司，从寻找药物靶点一直到设计临床试验，把所有环节都承担起来？我们能否拥有一家完全智能体化的公司，来应对药物发现中极其复杂的挑战？” 于是，他们按照真实生物技术公司的样子，搭了一家公司。Virtual Biotech 最上层设置了一个虚拟 CSO。研究人员只需要先提出一个研究问题，剩下的工作由 CSO 拆解，再交给不同“部门”。 系统一共设置了四个主要研发部门和 11 个核心智能体，分别处理靶点发现、遗传学、安全性、单细胞数据、药物形式和临床研究等任务。每个智能体又可以调用 Open Targets、ClinicalTrials.gov、CELLxGENE、ChEMBL、GTEx、DepMap 等数据库和分析工具。等各个部门完成工作后，还会有独立的 reviewer 智能体检查证据和结论；如果材料不足，任务会被打回重新分析。
图 | 这家虚拟生物技术公司由一名 CSO 智能体来统筹组织（来源：上述论文） 论文使用的底层模型主要来自 Anthropic 的 Claude 系列，但这套架构并不依赖某一种特定模型，其他能力足够强的大语言模型理论上同样可以接入。 团队首先用一个足够大的任务测试这种组织方式，重新整理过去的大量药物临床试验。 研究人员收集了 55,984 项临床试验，其中 37,075 项 Ⅱ 期和 Ⅲ 期试验需要进一步查找公开结果。很多试验虽然在 ClinicalTrials.gov 上有登记，但最终有没有达到主要终点、为什么终止、出现了什么不良事件，往往分散在论文、会议资料和其他公开信息中。如果靠一个智能体依次查询，论文估计需要约 1,839 小时，也就是 76.6 天。 Virtual Biotech 采用了另一种办法：为 37,075 项试验分别生成一个临床试验智能体，每个智能体只负责一项试验，然后同时开始工作。大约 6 小时后，这批数据就被整理完成。这也是外界所关注得 3.7 万名 AI 员工的来源——它并不是长期存在着 3.7 万个固定岗位，而是在需要大规模并行处理任务时，可以迅速扩展出数万个临时智能体。
（来源：上述论文） 它们不仅找新药，也开始复盘失败的药 有了这批数据后，团队开始追问一个更接近药物研发的问题：究竟什么样的靶点，更有可能顺利推进到后期临床？ 他们把历史临床结果与单细胞转录组数据结合起来，发现一个比较明显的关联：如果一个靶点主要集中在某几类特定细胞中，而不是广泛分布在全身不同细胞里，那么针对它开发的药物更容易向后续临床阶段推进，同时出现的不良事件也相对更少。研究还分析了基因表达是否呈现较明显的“开—关”状态等特征。不过团队也强调，这些结果来自历史数据中的统计关系，并不能证明选择这类靶点就一定能够提高药物成功率。 相比从几万项历史试验中寻找规律，第二个任务更接近一家真实药企面对的新项目：B7-H3 是否值得做肺癌药？如果值得，应该怎么做？ B7-H3，也叫 CD276，并不是一个此前没人关注的新靶点。Virtual Biotech 做的是把过去分散在不同研究领域的信息重新拼在一起。系统分别分析遗传学、单细胞测序、空间转录组、肿瘤基因组和既往临床数据，发现 B7-H3 不仅出现在肺癌肿瘤细胞中，在癌相关成纤维细胞中同样具有较高表达，而这类细胞又与肿瘤微环境中的免疫抑制有关。 综合不同智能体给出的证据后，系统最终建议采用针对 B7-H3 的抗体药物偶联物，也就是 ADC。简单来说，就是利用抗体识别 B7-H3，再把细胞毒药物带到肿瘤附近释放。 为了检验这一判断是不是模型提前看过答案，研究人员特意设置了时间边界，让系统只能利用 2025 年 1 月以前的信息，并关闭互联网搜索。此时，系统看不到此后公布的相关临床结果。 几个月后的 2025 年 8 月，美国 FDA 授予 B7-H3 ADC ifinatamab deruxtecan（I-DXd）突破性疗法认定，用于既往接受过治疗的广泛期小细胞肺癌。该药由第一三共发现，目前由第一三共和默沙东共同开发。随后公布的 Ⅱ 期 IDeate-Lung01 试验中，137 名接受 12 mg/kg 剂量的患者确认客观缓解率达到 48.2%。 这并不是说 Virtual Biotech 提前“发明”了 I-DXd。I-DXd 的抗体、连接子、药物载荷和候选分子的开发早已由第一三共完成。Virtual Biotech 独立得出的，是 B7-H3 + ADC 这一靶点和药物形式组合，以及支持这一选择的生物学依据。 论文把后来出现的临床结果视为对这一路线的一次外部印证。整个 B7-H3 分析从遗传学、单细胞和空间转录组，到药物形式评估，耗时不到一天，调用 Anthropic API 的费用约为 46 美元。 团队还把这套系统用在了另一个方向：不去寻找下一款药，而是复盘一款药为什么失败。研究人员选择了已经终止的溃疡性结肠炎 Ⅱ 期试验 MOONGLOW。Virtual Biotech 对多项相关临床数据重新分析后发现，在五项采用不同治疗机制的试验中，治疗无应答患者在治疗前的 OSMR 表达都更高。结合 OSMR/gp130 和 JAK-STAT 等信号通路，系统进一步提出，原有项目可能存在患者分层不足的问题，并给出了重新寻找生物标志物的方向。
从“虚拟实验室”到“虚拟药企” Virtual Biotech 并不是 James Zou 团队第一次尝试让多个 AI 科学家共同开展研究。它的前身可以追溯到 Virtual Lab。2025 年 7 月，James Zou 团队在 Nature 发表相关研究，同样模拟现实科研团队的组织结构：一个 AI PI 负责主持研究，下面配置不同专业背景的 AI 科学家，多个智能体可以开组会、讨论研究路线、相互质疑，再调用软件工具完成实际计算。 在当时的实验中，人类只提出了一个相对开放的问题——设计能够结合新冠病毒变异株的纳米抗体。AI 团队随后自行形成了一套结合蛋白质语言模型 ESM、AlphaFold-Multimer 和 Rosetta 的计算流程，最终设计出 92 个纳米抗体。 之后，陈-扎克伯格生物中心的研究人员在真实实验室中进行验证，其中两种纳米抗体对 JN.1 或 KP.3 等较新的新冠病毒变异株表现出更好的结合能力，同时保留了对原始病毒刺突蛋白的结合。 Virtual Biotech 可以看作这一路线从“实验室”向“药企”的进一步扩展。Virtual Lab 更接近一个小型学术研究组，主要解决一个具体科研问题；Virtual Biotech 则把系统扩展到药物研发中的多个专业部门，希望覆盖从靶点优先级、安全性判断和药物形式选择，到临床数据分析等更长的流程。 2026 年 2 月，James Zou 团队首次在 bioRxiv 公布 Virtual Biotech 预印本，随后于 9 月正式发表于 Science。项目的主要推动者之一 James Zou，目前是斯坦福大学生物医学数据科学副教授，同时在计算机科学和电子工程领域任职，长期研究机器学习与医学、生物学的交叉问题。他于 2014 年获得哈佛大学博士学位，此前曾在微软研究院工作，2016 年加入斯坦福，目前其团队属于 Stanford AI Lab，并长期参与陈-扎克伯格生物中心的相关研究。 目前，Virtual Biotech 的代码已经公开，团队也上线了交互式网站。研究人员可以输入一个疾病、靶点或治疗策略问题，再由虚拟 CSO 组织不同专业智能体完成分析。 不过，从 AI 提出一个值得尝试的靶点，到真正形成候选药物，再经过细胞、动物、毒理和人体临床试验，中间仍有很长距离。Zou 团队下一步计划把 Virtual Biotech 找到的其他候选靶点带入真实实验室，进一步观察这些由 AI 团队提出的研究方向，有多少能够在实验中得到验证。 本文是专业学术论文解读，不做医疗建议。 |
